(Bloomberg) - Sarepta Therapeutics Inc. отказалась приостановить все поставки лекарства Elevidys после того, как трое пациентов умерли от генной терапии компании, сообщило Управление по контролю за продуктами питания и лекарствами в пятницу.
Двое подростков умерли от острой печеночной недостаточности за последние месяцы после приема Elevidys. Они получали лечение от мышечной дистрофии Дюшенна и не могли ходить из-за прогрессирующего заболевания мышц. Отдельно компания сообщила в пятницу, что 51-летний пациент умер от острой печеночной недостаточности в рамках испытаний генной терапии для лечения мышечной дистрофии пояснично-плечевого пояса.
Лидеры FDA встретились с представителями Sarepta, заявило агентство в заявлении, и попросили компанию добровольно приостановить все поставки препарата, который является их крупнейшим продуктом. Компания отказалась это сделать, сообщило Управление.
В своем собственном заявлении в пятницу Sarepta заявила, что решила продолжить поставки Elevidys на основе нашего всестороннего научного анализа данных, который не показал новых или измененных сигналов безопасности у пациентов, которые могут ходить.
Акции Sarepta упали на 36% в пятницу, до своего минимума с 2016 года. Компания потеряла около 8,5 миллиарда долларов стоимости с момента 18 марта, когда была сообщена о первой смерти пациента.
Elevidys является ключевым препаратом для Sarepta, составляя более половины чистого дохода компании во втором квартале этого года. В июне Sarepta приостановила поставки препарата для пациентов, которые больше не могут ходить.
Учитывая новую информацию о безопасности, FDA сообщила Sarepta, что генную терапию следует давать только мальчикам, которые все еще могут ходить. Как заявила компания, они составляют около 85% пациентов, которые получали Elevidys с момента его запуска.
Эти события также вызвали сомнения относительно будущего препарата.
После сообщений о том, что FDA попросит Sarepta добровольно приостановить все поставки Elevidys, мы считаем, что риски полного вывода препарата с рынка FDA теперь значительно возросли, - заявил аналитик Baird Брайан Скорни в пятницу.
Последняя смерть пациента произошла в рамках испытаний генной терапии, использующей аналогичный вирусный способ доставки, как и Elevidys, что может иметь последствия для безопасности пациентов, принимающих этот препарат.
В интервью ранее в пятницу комиссар FDA Марти Макари заявил, что регулятор изучает вопрос о том, должен ли Elevidys оставаться в продаже. FDA уже расследует две предыдущие смерти пациентов. Макари дал этот комментарий в ответ на вопрос от Bloomberg News и не предоставил дополнительных подробностей.
Регулятор также находится под давлением из-за своей позиции по отношению к генной терапии Sarepta, которую он одобрил, хотя первые испытания не ясно показали, что она замедляет болезнь. Смерти являются одним из первых серьезных испытаний для Винай Прасада, нового руководителя отдела генной терапии регулятора. Как ученый в Университете Калифорнии в Сан-Франциско, до своей текущей должности, он был крайне критичен к ускоренному процессу утверждения FDA для лечения Sarepta.
Последняя смерть также вызвала необычно напряженный обмен мнениями между аналитиками и руководителями Sarepta на звонке в пятницу. Два дня назад компания провела еще один длительный звонок с той же группой аналитиков, но не раскрыла, что еще один пациент недавно умер от аналогичного лечения, как и Elevidys. В пятницу два аналитика спросили, не было ли других смертей, о которых компания не сообщала.
Генеральный директор Sarepta Дуглас Ингрэм заявил, что таких не было и защитил репутацию компании, добавив: Мы исторически - очень прозрачная организация.
Ингрэм сказал, что компания не раскрывала информацию о смерти третьего пациента ранее на неделе, потому что это не было ни существенным, ни центральным для обсуждаемого вопроса. В заметке до звонка в пятницу аналитик Leerink Джозеф Шварц заявил, что тот факт, что Sarepta не говорила о последней смерти в среду, был глубоко беспокойным и дополнительно подрывает доверие. Аналитик William Blair Сами Корвин сказал, что это может увеличить недоверие со стороны инвесторов.
Печеночная недостаточность
В среду Sarepta заявила, что согласилась предупредить врачей и пациентов о риске печеночной недостаточности от Elevidys по запросу FDA. Руководители Sarepta сказали, что предупреждение на этикетке, кажется, устранило опасения FDA по использованию генной терапии для лечения детей с Дюшенном, которые могут ходить.
На общий вопрос о том, останется ли Elevidys на рынке как терапия, ответ, на мой взгляд, довольно очевиден, - сказал Ингрэм в среду на звонке.
Мышечная дистрофия Дюшенна - это генетическое расстройство, в основном затрагивающее мальчиков, которое мешает производству белка дистрофина, используемого мышечными клетками. Оно вызывает тяжелое ослабление и атрофию мышц, и пациенты должны использовать инвалидные коляски по мере взросления. Мышечная дистрофия пояснично-плечевого пояса - это другая форма заболевания, которая часто ослабляет мышцы в области бедер и плеч.
Elevidys стала одной из самых популярных генных терапий на рынке. Более 800 пациентов получили лечение Elevidys в коммерческих учреждениях и клинических исследованиях, сообщила компания в мае. Многие семьи отчаянно нуждаются в чем-то, что может помочь их детям с смертельным мышечным заболеванием, несмотря на отсутствие данных, показывающих, что лечение Sarepta действительно замедляет общий прогресс заболевания.
Дебра Миллер, основатель группы пациентов CureDuchenne, заявила, что семьи заслуживают четкой и прозрачной информации о безопасности и эффективности лечения, и у некоторых нет других вариантов.
Семьи, сталкивающиеся с Дюшенном, не могут терять время, - добавила она.
Но серия смертей может сделать пациентов более скептичными по отношению к Elevidys. В среду Ингрэм сказал, что компания должна оценить влияние, которое произошло из-за нерешительности, связанной с этими событиями.
В этот же день компания заявила, что сократит более трети своего персонала и приостановит несколько лекарств из своего пайплайна. Эти меры приведут к примерно 400 миллионам долларов ежегодной экономии, сообщила компания.
-- С помощью Субрата Патнайка.
(Обновлено с комментариями из заявления Sarepta в четвертом пункте.)
2025 Bloomberg L.P.
