Основные моменты
Стратегия C5 Regeneron сочетает siRNA (цемдисиран), снижающий продукцию C5 в печени, с антителом (позелимаб), нейтрализующим циркулирующий C5, что позволяет компании соответствовать биологии и обеспечивать настраиваемое подавление комплемента (частичное или почти полное) для PNH, gMG и GA.
Клинические катализаторы и результаты: Завершено наблюдение когорты B в регистрационной программе PNH ACCESS с ожидаемыми данными в четвертом квартале, а цемдисиран соответствовал первичным и ключевым вторичным показателям в испытании фазы III NIMBLE gMG, продемонстрировав клинически значимую, устойчивую пользу и благоприятный профиль безопасности.
Коммерческий прогноз: Regeneron рассматривает франшизу C5 как возможность для многих показаний, многомиллиардную возможность с gMG как ближайшим приоритетом (потенциальное решение FDA/запуск в четвертом квартале 2026 года), планирует квартальное подкожное введение с последующим самостоятельным применением и будет коммерциализировать, уплачивая скромные роялти Alnylam.
Интересуетесь Regeneron Pharmaceuticals, Inc.? Вот пять акций, которые нам нравятся больше.
Ozempic, Mounjaro, Wegovy или Zepbound? В этом ETF они все присутствуют
Regeneron Pharmaceuticals (NASDAQ:REGN) изложила свою стратегию развития комплемента C5 на инвестиционном круглом столе, сосредоточенном на цемдисиране, siRNA, направленном на C5, и позелимабе, антителе, нацеленном на C5, уже одобренном для ультраредкого заболевания. Руководители подчеркнули подход соответствия биологии, используя цемдисиран отдельно, позелимаб отдельно или комбинацию, чтобы обеспечить различные уровни подавления комплемента для многих показаний, включая пароксизмальную ночную гемоглобинурию (PNH), общий миастенический гравис (gMG) и географическую атрофию (GA).
Обзор программы: siRNA плюс антитело для настройки подавления C5
Райан Кроу, вице-президент по инвестиционным отношениям, сказал, что усилие по C5 - одна из пяти программ поздней стадии, которые Regeneron считает позиционированными для достижения значительных прогрессов в ближайшие несколько лет. Он выделил несколько предстоящих катализаторов, включая ожидаемые данные регистрации PNH в четвертом квартале этого года, решение FDA по цемдисирану в gMG, ожидаемое в четвертом квартале (после недавно поданного NDA с использованием приоритетного рецензионного ваучера) и начальные данные фазы III в GA, ожидаемые в конце этого года.
GE Vernova увеличивает прибыльность на 790%, поскольку спрос на центры обработки данных растет
Пфайзер увеличивает свою ставку на препараты для похудения
Джордж Янкопулос, со-председатель правления Regeneron, президент и главный научный сотрудник компании, сказал, что подход компании представляет собой первый случай, когда антитело и siRNA были объединены для подавления одного и того же пути. Он объяснил, что цемдисиран снижает производство C5 в печени, а позелимаб нейтрализует остаточный циркулирующий C5, обеспечивая полное блокирование при совместном использовании. Двухкомпонентный дизайн, по его словам, обеспечивает гибкость для достижения частичного подавления там, где это необходимо, и почти полного, непрерывного подавления там, где это требуется.
PNH: Продвижение фазы III исследования ACCESS; завершено наблюдение когорты B
Андрес Сирульник, вице-президент и руководитель клинического развития по гематологии, описал PNH как угрожающее жизни гематологическое заболевание, вызванное неконтролируемой активацией C5, с осложнениями, включая гемолиз и тромбоз. Хотя существующие терапии улучшают выживаемость, он сказал, что многие пациенты не полностью нормализуют уровень лактатдегидрогеназы (LDH) или испытывают прорывной гемолиз, и те, у кого развивается внесосудистый гемолиз, могут оставаться недооцененными.
Доходы Tesla подтверждают переход к ИИ, но по какой цене?
5 названий в сфере здравоохранения, на которые стоит обратить внимание в условиях смены секторов
Сирульник рассмотрел программу ACCESS I фазы III, которая включает сравнение цемдисирана плюс позелимаб против ракулизумаба в когорте A и против экулизумаба в регистрационной когорте B. Regeneron объявила в ходе звонка, что наблюдение в когорте B завершено, что позволяет ожидать данные, способные к регистрации, в четвертом квартале этого года.
Он также подчеркнул результаты на 26 неделе из исследовательской когорты A (ранее сообщено в конце 2024 года). По словам Сирульника, практически все пациенты, получавшие комбинацию, достигли нормальных уровней LDH, с средним уровнем LDH в 0,8 раза выше верхней границы нормы на 26-й неделе и 96% поддерживающих адекватный контроль гемолиза, в сравнении с ракулизумабом на уровне 1,2 раза выше верхней границы нормы и 80% поддерживающих адекватный контроль. В расширенной фазе, где пациенты на ракулизумабе перешли на комбинацию, контроль LDH улучшился, включая у пациентов, которые не достигли контроля на ракулизумабе.
STMicronelectronics ускоряет промышленные чипы
Regeneron также сообщила, что начала исследование первого человека с siRNA, нацеленным на комплементный фактор B, изначально направленное на пациентов с PNH, у которых остается анемия, несмотря на оптимальную терапию C5, с потенциальными более широкими применениями.
gMG: фаза III NIMBLE поддерживает квартальное подкожное введение цемдисирана
Умеш Чаудхари, вице-президент и глобальный руководитель программы C5, сказал, что gMG обусловлен структурным повреждением на нейромышечной синапсе, обусловленным комплементом, поэтому подавление C5 показало клиническую эффективность. Он позиционировал цемдисиран как потенциальный способ достижения устойчивого контроля над болезнью с снижением нагрузки лечения.
Чаудхари описал фазу III исследования NIMBLE как рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование у пациентов с положительной реакцией на ацетилхолиновый рецептор, получающих стабильную фоновую терапию, с подкожным введением цемдисирана каждые 12 недель в течение 24-недельного периода контроля плацебо. Он сказал, что монотерапия цемдисираном соответствовала первичному показателю (изменение от базовой линии в MG-ADL на 24 неделе) и всем ключевым вторичным показателям, обеспечивая улучшение MG-ADL на 2,3 пункта по сравнению с плацебо, что является клинически значимым и статистически значимым. Ключевой вторичный показатель (QMG) был достигнут с улучшением на 2,8 пункта по сравнению с плацебо. Он добавил, что эффективность проявилась уже на второй неделе и сохранялась без признаков ослабления между дозами.
Хотя комбинированная группа также достигла показателей, Чаудхари сказал, что она не принесла дополнительной пользы по сравнению с монотерапией цемдисираном, подтверждая точку зрения Regeneron, что gMG может не требовать полного блокирования комплемента.
Относительно безопасности Чаудхари сказал, что монотерапия цемдисираном в целом хорошо переносится в течение 24 недель, без серьезных инфекций, менингококковых инфекций и прекращений лечения в течение периода двойного слепого исследования. Он отметил, что частота нежелательных явлений была численно ниже по сравнению с плацебо и комбинированной терапией, и сказал, что только 1% пациентов в группе, получавшей цемдисиран, испытали нежелательное явление - миастению гравис, по сравнению с 17% на плацебо.
Географическая атрофия: системное подавление C5 нацелено на снижение бремени и решение вопросов безопасности
Сирульник сказал, что GA - это необратимая форма сухой возрастной макулярной дегенерации с значительным функциональным воздействием и что, хотя интравитреальные препараты, подавляющие комплемент, были одобрены, остается нерешенной потребность, поскольку они не продемонстрировали перспективного сохранения или улучшения зрительной функции и требуют частых инъекций с значительными окулярными рисками безопасности.
Фаза III исследования SIENA Regeneron оценивает системное подавление C5 в GA, вторичную по AMD, примерно в 975 пациентов, структурируется как безшовная двухкогортная программа. Сирульник сказал, что когорта A полностью набрана, с ожидаемыми промежуточными данными в четвертом квартале 2026 года. Он описал когорту A как принятие решения, а не регуляторное наблюдение, и сказал, что она поможет определить, нужна ли монотерапия или комбинированная терапия.
В ходе вопросов и ответов Янкопулос сказал, что исследования GA Regeneron сфокусированы на обнаружение потенциальной функциональной пользы и аргументировал, что системный подкожный подход может снизить бремя лечения, особенно для двустороннего заболевания и для пациентов, которым также требуется анти-VEGF терапия. Он также указал на опасения, св
Когда его спросили о предыдущих данных исследования GA по экулизумабу, Сирульник отметил небольшой размер инициированного исследования COMPLETE и сказал, что используемая дозировка экулизумаба не обеспечивает полного подавления активности терминального комплемента. Янкопулос добавил, что Regeneron не ожидает большего замедления роста очагов, чем интравитреальные препараты, а скорее аналогичное замедление в более удобной и безопасной форме, ссылаясь на примерно 20% замедление, обсуждаемое на звонке.
Сирульник также сказал, что Regeneron разрабатывает интравитреальную формуляцию позелимаба, отметив потенциальную долговечность, возможное преимущество в безопасности от непегилированного антитела и потенциал для совместной формулировки с терапией против VEGF.
Коммерческая перспектива: ближайший фокус на gMG; стратегия множественных показаний
Сома Гупта, вице-президент по коммерческим новым продуктам, сказала, что Regeneron видит программу C5 как возможность в множестве показаний на миллиарды долларов в годовом объеме продаж по всему миру, объединяя gMG, PNH и GA, отметив, что три рынка в совокупности генерируют около $9 миллиардов в годовых мировых продажах. Она сказала, что Regeneron несет полную ответственность за разработку, производство и коммерциализацию цемдисирана и комбинации, платя скромные роялти с чистых продаж Alnylam.
Гупта назвала gMG первой и крупнейшей ближайшей возможностью и сказала, что Regeneron ожидает решения FDA и потенциального запуска в четвертом квартале 2026 года. Она добавила, что проникновение передовой терапии в gMG сегодня составляет около 15% и ожидается, что оно повысится до 40% со временем. Гупта сказала, что Regeneron планирует позиционировать цемдисиран как дифференцированную целенаправленную терапию на основе долговечности, эффективности, безопасности и квартальной подкожной дозировки, с ожидаемым принятием как от переключений, так и новых начал. Она также сказала, что компания стремится развиваться от подкожной администрации в офисе к самостоятельной администрации со временем, с временем, зависящим от регуляторного взаимодействия.
Янкопулос закрыл, повторив, что Regeneron видит усилие C5 как не историю о единственном активе, акцентируя способность настраивать уровень ингибирования комплемента по показанию. Он сказал, что компания считает, что программа представляет недооцененную возможность для долгосрочного роста, с недавними решающими данными и запланированными запусками по нескольким заболеваниям.
О Regeneron Pharmaceuticals (NASDAQ: REGN)
Regeneron Pharmaceuticals, Inc (NASDAQ: REGN) - американская биотехнологическая компания, основанная в 1988 году и имеющая штаб-квартиру в Тарритауне, Нью-Йорк. Она специализируется на открытии, разработке, производстве и коммерциализации лекарств для серьезных медицинских состояний. Компания объединяет лабораторные исследования, клиническое развитие и внутреннее производство для продвижения пайплайна биологических препаратов в различных терапевтических областях.
Regeneron известен своими собственными технологиями по открытию лекарств, включая свою платформу VelocImmune, которая используется для создания полностью человеческих моноклональных антител.
Статья «Regeneron Pharmaceuticals Details C5 Strategy, With PNH Data Due Q4 and gMG NDA Under Review» была изначально опубликована на MarketBeat.
