(Добавляет ссылку на биографию bluebird в анализе, добавляет название терапии Vertex и CRISPR Therapeutics)
12 апреля (Рейтер) - Одноразовая терапия серповидно-клеточной анемии, основанная на редактировании генов Vertex Pharmaceuticals Inc и CRISPR Therapeutics AG, будет экономически эффективной при цене до 1,9 миллиона долларов, сообщила в среду влиятельная американская группа по ценообразованию на лекарства.
Две компании надеются получить одобрение на первую в мире терапию, основанную на технологии CRISPR, получившей Нобелевскую премию, для лечения двух типов заболеваний крови - серповидно-клеточной анемии (SCD) и бета-талассемии, зависящей от переливания крови.
Они рассчитывают потенциально вылечить ВСС с помощью однократной дозы терапии, например. ВСС - это генетическое заболевание, которое вызывает инсульты, повреждения органов, сильную боль и раннюю смерть и поражает примерно 100 000 человек в Соединенных Штатах.
В своем проекте отчета Институт клинического и экономического анализа (ICER) заявил, что диапазон цен от 1,2 до 1,7 миллиона долларов в год будет соответствовать некоторым обычно используемым пороговым значениям экономической эффективности с точки зрения системы здравоохранения.
Анализ также относится к серповидноклеточной экспериментальной генной терапии lovo-cel компании bluebird bio Inc.
ICER не является государственным учреждением и не имеет права голоса в отношении цен на лекарства, устанавливаемых производителями, но многие крупные медицинские страховщики принимают во внимание его отчеты при согласовании цен с производителями лекарств и определении доступа пациентов.
Принимая во внимание более широкие социальные выгоды от лечения болезни, АЙСЕР сказал, что диапазон цен от 1,3 до 1,9 миллиона долларов был бы экономически эффективным.
Генная терапия была дорогостоящей, и в последние годы ее прейскурант перешагнул отметку в миллион долларов.
В прошлом году австралийский производитель лекарств CSL Ltd установил прейскурантную цену на свою генную терапию заболевания крови гемофилии В в рекордные 3,5 миллиона долларов, в то время как bluebird bio оценила свою генную терапию бета-талассемии в 2,8 миллиона долларов.
Более полудюжины компаний разрабатывают передовые методы генной терапии серповидноклеточной анемии после того, как десятилетиями игнорировали ее, несмотря на призывы защитников пациентов делать больше.
По оценкам Центров США по контролю и профилактике заболеваний, ВСС встречается примерно у 1 из каждых 365 чернокожих или афроамериканских новорожденных.
Novartis AG, Sangamo Therapeutics и CRISPR Therapeutics, а также Vertex Pharmaceuticals - некоторые из производителей лекарств, работающих над генной терапией ВСС.
(Репортаж Манаса Мишры, Рагхава Махобе и Шрипарны Роя из Бангалора; монтаж Синджини Гангули, Сонали Пола и Кришны Чандры Элури)
