ВАШИНГТОН (AP) — Регулирующие органы Управления по контролю за продуктами питания и лекарствами во вторник одобрили первый в своем роде препарат для лечения редкой формы болезни Лу Герига, хотя им требуются дальнейшие исследования, чтобы подтвердить, что он действительно помогает пациентам.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило инъекционный препарат Biogen для пациентов с редкой генетической мутацией, которая, по оценкам, поражает менее 500 человек в США. Это первый препарат от наследственной формы БАС, или бокового амиотрофического склероза, смертельного заболевания, которое разрушает нервные клетки, необходимые для основных функций, таких как ходьба, речь и глотание..
Одобрение было получено с помощью ускоренного метода FDA, который позволяет запускать препараты на основе многообещающих ранних результатов, прежде чем будет подтверждено, что они приносят пользу пациентам. Этот короткий путь становится объектом все более пристального внимания правительственных надзорных органов и следователей Конгресса.
FDA требует от Biogen продолжить изучение препарата в ходе испытания на людях, которые являются носителями генетической мутации, но еще не имеют симптомов БАС.
Препарат тоферсен разработан для блокирования генетических мессенджеров, которые продуцируют токсичную форму белка, который, как считается, вызывает заболевание примерно у 2% пациентов с БАС. Базирующаяся в Кембридже, штат Массачусетс, компания Biogen будет продавать его под торговой маркой Qalsody. Пациенты получают три первоначальные спинальные инъекции препарата в течение двухнедельного периода, за которыми следует ежемесячная доза. Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с приемом препарата, были боль, усталость и увеличение количества спинномозговой жидкости.
Исследование Biogen, в котором приняли участие 100 человек, не смогло показать, что препарат значительно замедлил течение заболевания по сравнению с фиктивным лечением. Пациенты отслеживались в течение более шести месяцев с использованием шкалы, которая измеряет снижение основных движений, включая письмо, ходьбу и подъем по лестнице.
Но у тех, кто получал тоферсен, наблюдались значительные изменения в уровнях токсичного белка и второго неврологического химического вещества, которое считается ключевым показателем заболевания.
“Полученные результаты с достаточной вероятностью предсказывают клиническую пользу у пациентов”, - говорится в заявлении FDA, объявляющем об одобрении.
В прошлом месяце внешняя группа консультантов FDA единогласно проголосовала за то, что эти изменения требуют предоставления условного одобрения, пока не будет собрано больше данных, подтверждающих пользу препарата. Та же комиссия заявила, что текущие данные Biogen, включая неудачное исследование пациентов, недостаточно убедительны, чтобы гарантировать полное одобрение.
Регулирующие органы FDA имеют право требовать ускоренного одобрения лекарств, которые не соответствуют ожидаемым обещаниям, хотя до недавнего времени они редко пользовались этим правом. В последние годы FDA активизировало усилия по вытеснению с рынка недоказанных лекарств на фоне критики в адрес того, что слишком много дорогих, неэффективных лекарств остаются доступными в течение многих лет.
В то же время FDA продемонстрировало повышенную “гибкость регулирования” при одобрении препаратов для лечения редких и изнурительных неврологических заболеваний, включая болезнь Альцгеймера и БАС.
В сентябре FDA полностью одобрило другой препарат от БАС, основанный на одном небольшом исследовании на средней стадии, в ходе которого пациенты, по-видимому, прогрессировали медленнее и выживали на несколько месяцев дольше. Обычно FDA требует проведения двух крупных исследований или одного исследования, предполагающего “очень убедительное” улучшение выживаемости.
Некоторые страховщики ограничили доступ к новому препарату Relyvrio, сославшись на его неопределенную пользу и стоимость в размере 158 000 долларов в год.
С тех пор пациенты с БАС и их защитники продолжали настаивать на том, чтобы FDA рассмотрело дополнительные методы лечения этого заболевания. Это включает в себя экспериментальное лечение стволовыми клетками от крошечного производителя лекарств Brainstorm Cell Therapeutics.
В качестве редкого шага FDA недавно согласилось провести публичное совещание по лечению, несмотря на то, что ранее отказывалось рассматривать заявку компании, ссылаясь на неудачные результаты своего основного исследования.
В настоящее время FDA одобрило четыре препарата для лечения БАС, только одно из которых, как было показано, продлевает жизнь. Болезнь постепенно разрушает нервные связи, необходимые для основных движений и — в конечном счете — дыхания. Лекарства нет, и большинство людей умирают в течение трех-пяти лет после постановки диагноза.
___
Подписывайтесь на Мэтью Перроне в Twitter: @AP_FDAwriter___
Департамент здравоохранения и науки Associated Press получает поддержку от научно-образовательной медиа-группы Медицинского института Говарда Хьюза. AP несет единоличную ответственность за весь контент.
