(Добавлена информация о лекарстве, заболевании в параграфах 3-7)
22 июня (Рейтер) - Регулирующий орган по лекарственным средствам США в четверг предоставил ускоренное одобрение первой в своем роде генной терапии Sarepta Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), наследственного прогрессирующего расстройства мышечной атрофии, которое почти всегда поражает маленьких мальчиков.
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило терапию для детей в возрасте от 4 до 5 лет, которые могут ходить, после нескольких задержек, а также вопросов по поводу эффективности терапии.
Одноразовая генная заместительная терапия, которая будет продаваться под торговой маркой Elevidys, может изменить методы лечения пациентов с МДД. Одобренные в настоящее время стероиды и некоторые методы лечения специфических генетических мутаций только контролируют симптомы и замедляют прогрессирование заболевания.
Изначально Sarepta добивалась одобрения для всех пациентов с МДД, которые могут ходить, а не только для детей в возрасте 4-5 лет, но в мае компания заявила, что FDA, скорее всего, первоначально одобрит препарат только для этой категории населения.
В ходе испытания на средней стадии генная терапия Сарепты позволила получить мини-версию белка дистрофина, необходимого для сохранения целостности мышц, но не улучшила клинические результаты пациентов, такие как их способность ходить и стоять.
В настоящее время проводится исследование на поздней стадии для подтверждения эффективности генной терапии, и первоначальные данные по нему ожидаются к декабрю.
Текущие возможности для пациентов с МДД, которые редко доживают до тридцати лет, ограничены, и лечение состоит в основном из кортикостероидов и четырех новых методов "пропускания экзонов" для небольшой группы пациентов со специфическими генетическими мутациями. (Репортаж Адитьи Самал, Лероя Лео и Рагхава Махобе из Бангалора; редактирование Синдзини Гангули)
