(Добавлена справочная информация в параграфах 2 и 3)
29 июня (Рейтер) - Управление по контролю за продуктами и лекарствами США в четверг одобрило генную терапию гемофилии А от BioMarin Pharmaceutical, сообщила компания, предоставляя пациентам с наследственным нарушением свертываемости крови возможность сократить регулярные вливания крови.
Генная терапия Biomarin, которая станет первой для лечения гемофилии А, является потенциально одноразовым методом лечения, который позволит пациентам отказаться от введения белков-факторов в кровоток несколько раз в неделю в течение всей жизни.
В Соединенных Штатах насчитывается около 16 000 пациентов с гемофилией А, у которых отсутствует белок свертывания фактора VIII. (Репортаж Кхуши Мандовары и Бханви Сатиджи из Бангалора; редактирование Кришной Чандрой Элури и Маджу Самуэлем)
