(Добавлено, что компании не ответили на запрос о комментариях в пункте 8)
Автор: Бханви Сатиджа
13 июля (Reuters) - Влиятельный американский орган по контролю за ценообразованием на лекарства повысил оценку стоимости двух экспериментальных методов генной терапии от Vertex Pharmaceuticals/CRISPR Therapeutics и bluebird bio до 2,05 млн долларов, заявив, что новая цена может быть экономически эффективной для лечения серповидноклеточной анемии.
По данным Института клинического и экономического анализа (ICER), цена в размере до 2,05 миллиона долларов в год, что выше предыдущей оценки в апреле в размере до 1,9 миллиона долларов, соответствовала бы некоторым обычно используемым пороговым значениям экономической эффективности.
Серповидно-клеточная анемия приводит к нехватке здоровых клеток крови и ограничивает кровообращение, вызывая периодические приступы боли у пациентов.
Более высокая предполагаемая цена отражает предположение ICER о большем количестве приступов боли на одного пациента, сказал Дэвид Ринд, главный врач ICER.
"Лечение предотвращает новые приступы, и оно того стоит", - сказал Ринд.
В апрельском проекте отчета ICER предполагалось, что на одного пациента приходится четыре нападения в год, по сравнению с 5,1 нападениями в его окончательном отчете.
Диапазон цен на генную терапию от 1,35 до 2,05 миллионов долларов в год предполагает самую высокую цену, которую производитель в Соединенных Штатах должен взимать за лечение.
Как генная терапия bluebird, так и Vertex/CRISPR еще не одобрены в Соединенных Штатах. Vertex, CRISPR и bluebird bio не сразу ответили на запросы Reuters о комментариях.
Недавно одобренные в США методы генной терапии имеют высокую стоимость по прейскуранту из-за их потенциальной возможности быть одноразовым средством лечения редких заболеваний.
Цена препарата Hemgenix от CSL для лечения гемофилии B по прейскуранту составляет 3,5 миллиона долларов, в то время как терапия Roctavian от BioMarin Pharmaceutical для лечения тяжелой формы гемофилии A оценивается в 2,9 миллиона долларов.
Ринд сказал, что влияние высоких цен на бюджеты здравоохранения потенциально может стать проблемой, но пока еще слишком рано давать оценку.
"Существует изрядная доля нервозности по поводу новой генной терапии", - сказал он. (Репортаж Бханви Сатиджи из Бангалора)
