13 сентября (Рейтер) - Группа внешних экспертов при Управлении по контролю за продуктами и лекарствами США в среду поддержала расширенное использование препарата, глушащего гены Alnylam Pharmaceuticals, для лечения типа сердечных заболеваний, связанных с редким поражением органов.
Комиссия FDA проголосовала 9 голосами против 3 за то, что преимущества препарата патизиран перевешивают его риски при лечении пациентов с типом заболевания сердечной мышцы, кардиомиопатией, вызванной амилоидозом дикого типа или наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом (ATTR).
ATTR, вызванный мутациями в гене транстиретина, приводит к накоплению дефектных белков в органах и тканях организма, что может привести к потере чувствительности, проблемам с сердцем, заболеваниям глаз, почек и щитовидной железы.
Однако участники дискуссии были обеспокоены значимостью пользы этого препарата.
"Слабый ветер приносит пользу, а отсутствие ветра сопряжено с риском", - сказал доктор Эдвард Каспер, один из участников дискуссии.
Ожидается, что FDA, которое обычно следует рекомендациям своей экспертной группы, но не обязано это делать, примет свое окончательное решение по препарату к 8 октября.
Сотрудники FDA, проводившие проверку, подчеркнули в информационных документах, опубликованных в понедельник, что эффекты патизирана по сравнению с плацебо были "незначительными, имели сомнительную клиническую значимость и могут быть не обнаружены пациентами".
Патисиран использует РНК-интерференцию (RNAi), механизм, удостоенный Нобелевской премии, для нацеливания на определенный генетический материал и "глушения" его, а также блокирования выработки смертельного белка.
В 2018 году патизиран под торговой маркой Onpattro стал первым подобным препаратом, одобренным в Соединенных Штатах для лечения повреждения нервов у взрослых пациентов с наследственным ATTR.
По данным правительства, ежегодно в Соединенных Штатах выявляется от 5000 до 7000 новых случаев кардиомиопатии, связанной с ATTR. (Репортаж Мариам Санни из Бангалора; редактирование Шайлеш Кубер)
