ВАШИНГТОН (AP) — Федеральные консультанты по здравоохранению подавляющим большинством голосов проголосовали против экспериментального лечения болезни Лу Герига на заседании в среду, вызванном многолетними усилиями пациентов, добивавшихся доступа к недоказанной терапии.
Группа экспертов Управления по контролю за продуктами и лекарствами проголосовала 17 голосами против 1 за то, что лечение на основе стволовых клеток производителя лекарств Brainstorm не показало эффективности у пациентов со смертельным заболеванием, приводящим к истощению мышц, известным как БАС, или боковой амиотрофический склероз. Один член комиссии воздержался от голосования.
Хотя FDA не связано голосованием, оно в значительной степени согласуется с собственным поразительно негативным обзором агентства, опубликованным ранее на этой неделе, в котором штатные ученые описали приложение Brainstorm как “научно неполное” и “крайне несовершенное”.
"Создание ложной надежды может рассматриваться как моральный ущерб, а использование статистической магии или манипуляций для создания ложной надежды проблематично”, - сказала Лиза Ли, эксперт по биоэтике и добросовестности исследований из Virginia Tech, которая проголосовала против лечения. Единственный положительный голос был отдан членом комиссии, представляющим пациентов.
Открытая встреча в среду была, по сути, неудачной попыткой Brainstorm и сообщества ALS повлиять на мнение FDA о лечении, получившем название NurOwn.
Единственное исследование Brainstorm с участием 200 пациентов не показало, что NurOwn продлевает жизнь, замедляет течение болезни или улучшает мобильность пациентов. Но FDA согласилось созвать группу внешних консультантов после того, как пациенты с БАС и адвокаты подали петицию с 30 000 подписей, требующую проведения публичного заседания.
В прошлом году FDA одобрило два новых препарата от БАС после почти 20-летнего отсутствия новых вариантов. Одобрение последовало за интенсивным лоббированием со стороны правозащитных групп.
Руководители FDA недавно подчеркнули новый уровень “гибкости регулирования” при рассмотрении экспериментальных методов лечения смертельных, трудноизлечимых состояний, включая БАС, болезнь Альцгеймера и мышечную дистрофию.
Но агентство, похоже, не желает упускать из виду неудачные результаты исследования и недостающую информацию в материалах Brainstorm, включая ключевые детали производства и контроля качества, необходимые для подтверждения безопасности продукта.
“Это действительно болезнь, которая нуждается в безопасном и эффективном лечении, и есть много других перспектив, которые мы должны поощрять. Одобрение подобного проекта помешало бы этому”, - сказал доктор Кеннет Фишбек из Национального института здравоохранения.
БАС разрушает нервные клетки в головном и спинном мозге, необходимые для ходьбы, разговора, глотания и — в конечном счете — дыхания. Большинство людей умирают в течение трех-пяти лет после появления первых симптомов.
Более десятка человек выступили во время сессии общественного обсуждения в среду, включая пациентов с БАС, членов их семей и врачей, которые умоляли FDA дать разрешение. Несколько докладчиков представили видеоролики "до и после", на которых пациенты, участвовавшие в исследовании Brainstorm, ходили, поднимались по лестнице и выполняли другие задачи, которые они приписывали NurOwn.
"Когда Мэтт принимает Nurawn, это помогает ему, когда он не принимает его, ему становится хуже”, - сказала Митце Клингенберг, выступая от имени своего сына Мэтта Клингенберга, у которого в 2018 году был диагностирован БАС.
Ожидается, что FDA вынесет решение о терапии к 8 декабря.
Цена акций израильской компании Brainstorm Cell Therapeutics потеряла более 90% своей стоимости за последний год, упав до 39 центов за акцию, прежде чем была остановлена в преддверии заседания FDA в среду.
___
Департамент здравоохранения и науки Associated Press получает поддержку от научно-образовательной медиа-группы Медицинского института Говарда Хьюза. AP несет единоличную ответственность за весь контент.
