Участники
Джои Перрон; Вице-президент по финансам и инвестициям; Day One Biopharmaceuticals Inc
Джереми Бендер; Президент, Генеральный директор, Директор; Day One Biopharmaceuticals Inc
Лорен Мерендино; Главный коммерческий директор; Day One Biopharmaceuticals Inc
Чарльз Йорк; Главный финансовый директор, Главный операционный директор, Секретарь; Day One Biopharmaceuticals Inc
Элли Барри; Главный медицинский директор; Day One Biopharmaceuticals Inc
Тара Банкрофт; Аналитик; TD Cowen
Алек Стрэнахэн; Аналитик; Bank of America
Сумит Рой; Аналитик; Jones Research
Андреа Тан; Аналитик; Goldman Sachs
Андрес Мальдонадо; Аналитик; H.C. Wainwright
Презентация
Оператор
Здравствуйте, дамы и господа, и добро пожаловать на конференц-звонок Day One Biopharmaceuticals по финансовым и операционным результатам за первый квартал 2025 года. (Инструкции оператора) Обратите внимание, что этот конференц-звонок записывается. Я хотел бы передать слово Джои Перрону, вице-президенту по финансам и инвестициям. Пожалуйста, начинайте.
Джои Перрон
Спасибо. Здравствуйте всем и добрый вечер. Добро пожаловать на конференц-звонок по финансовым и операционным результатам первого квартала Day One. Ранее сегодня мы опубликовали пресс-релиз, в котором описаны темы, которые мы планируем обсудить. Вы можете ознакомиться с пресс-релизом и слайдами, сопровождающими этот конференц-звонок, на странице для инвесторов и СМИ нашего веб-сайта по адресу www.dayonebio.com. Аудиовещание с соответствующими слайдами также доступно на сайте. Прежде чем мы начнем, я хотел бы напомнить всем, что некоторые из высказываний, которые мы делаем на этом звонке, и информация, представленная в презентации, включают в себя прогнозные заявления, как указано на слайде 2. Фактические события и результаты могут отличаться от выраженных или подразумеваемых любыми прогнозными заявлениями. Мы призываем вас ознакомиться с различными рисками, неопределенностями и другими факторами, включенными в наши последние заявления перед SEC и любыми другими будущими заявлениями, которые мы можем сделать перед SEC. Эти прогнозные заявления основаны на наших текущих оценках и различных предположениях, отражают намерения, убеждения и ожидания руководства о будущих событиях, стратегиях, конкуренции, продуктах и кандидатах в продукты, операционных планах и производительности.
Вас предупреждают о том, чтобы не полагаться на эти прогнозные заявления без должной осторожности и, за исключением случаев, предусмотренных законом, Day One отказывается от любых обязательств по обновлению таких заявлений. Сегодня меня сопровождают доктор Джереми Бендер, Генеральный директор; Лорен Мерендино, Главный коммерческий директор; Чарльз Йорк, Главный операционный и финансовый директор; и Элли Барри, Главный медицинский директор. Сейчас я передам слово Джереми.
Джереми Бендер
Спасибо, Джои, и добрый вечер. Я рад поделиться, что мы добились еще одного квартала роста и крепкой финансовой производительности для начала года. Я в восторге от прогресса, который мы сделали до сих пор, приводя OJEMDA к пациентам, нуждающимся в ней. Мы продолжаем осуществлять 3 приоритета, которые мы определили для нашего бизнеса в 2025 году. Первый - установление OJEMDA как стандарта второй линии плюс педиатрического низкоградусного глиомы и увеличение выручки от OJEMDA.
Второй - продвижение нашего клинического пайплайна для FIREFLY-2 и DAY301. И третий - дальнейшее расширение нашего портфеля. В первом квартале 2025 года ежеквартальные рецепты OJEMDA выросли до более 900, что составляет 16% роста по сравнению с общим количеством рецептов в предыдущем квартале. Этот рост привел к чистому продуктовому доходу от OJEMDA в размере 30,5 миллиона долларов за первый квартал 2025 года. Наш постоянный рост каждый квартал с момента запуска и динамика рынка, которую мы наблюдали за последние 12 месяцев, еще раз подтвердили, что OJEMDA является фундаментальной возможностью для Day One, которая будет способствовать созданию долгосрочной стоимости.
Значительный неиспользованный потенциал остается для OJEMDA в случае рецидивирующего/рефрактерного pLGG. Принятие врачей продолжает увеличиваться, спрос пациентов по метке стабильно растет, ставки одобрения плательщиков высоки, и пациенты продолжают испытывать более длительные периоды лечения на OJEMDA по мере течения времени. Все эти данные дают нам уверенность в том, что стабильный рост дохода от OJEMDA будет продолжаться. Помимо коммерческой производительности OJEMDA, мы продолжаем сосредотачиваться на создании стоимости в нашем пайплайне. Мы вдохновлены прогрессом в наборе пациентов, который мы наблюдаем в нашем международном подтверждающем испытании FIREFLY-2.
Мы ожидаем, что испытание будет полностью набрано в первой половине 2026 года, поскольку мы стремимся расширить OJEMDA за пределы одобрения для рецидивирующего/рефрактерного pLGG и в переднюю линию pLGG. Кроме того, наш партнер, Ipsen, недавно объявил, что их заявление о товорафенибе было принято Европейским агентством по лекарственным средствам для рассмотрения, что приблизило его к пациентам в этом регионе, нуждающимся в новом варианте лечения. Наша программа DAY301 также продолжает продвигаться через часть дозового эскалации фазы Ia испытания. Наш успешный опыт с OJEMDA проложил нам путь к продолжению открытия и разработки программ первого класса или лучшего класса как для детей, так и для взрослых. Мы продолжаем работать над и активно оцениваем возможности по развитию бизнеса, которые позволят нам расширить наш многопрограммный пайплайн клинических стадий с целью обеспечения устойчивого долгосрочного роста.
Это захватывающий момент для Day One. 2025 год начался отлично. У нас прочный финансовый фундамент, который предоставляет нам несколько вариантов для создания стоимости в предстоящих кварталах, даже в период, когда макроэкономические факторы создают существенные вызовы и неопределенности для многих биотехнологических компаний. Запуск OJEMDA продолжает приносить устойчивый рост, и я горжусь прогрессом, который мы установили с четким путем к долгосрочному финансовому и программному успеху компании. Сейчас я передам слово Лорен для обсуждения нашего коммерческого прогресса более подробно.
Лорен Мерендино
Спасибо, Джереми, и добрый день. OJEMDA отлично начала 2025 год. Как упомянул Джереми, мы достигли 30,5 миллионов долларов чистого дохода от продукции в 1 квартале. Наш доход обусловлен более чем 2500 общим количеством выписанных рецептов с момента запуска, подчеркивая растущее доверие врачей и важную роль OJEMDA в лечении пLGG. Это значительное основание опыта врачей, с которого мы можем расти в будущих кварталах.
Давайте внимательнее рассмотрим наш доход. 1 квартал стал еще одним кварталом значительного роста, с нашей командой, достигшей 11% прироста чистого дохода от продукции в США квартал к кварталу. Мы успешно справились в этом квартале, несмотря на некоторую сезонность, которую мы наблюдали в январе. Это было в основном из-за праздников, повлиявших на сроки сканирования и начала новых лечений, что привело к замедленному старту года.
С тех пор мы заметили оживление, и апрель стал одним из самых сильных месяцев для начала лечения новых пациентов с момента запуска. Наше выполнение запуска продолжает оказывать значительное воздействие. Совокупные рецепты OJEMDA в США увеличились более чем до 2500 с момента запуска, что привело к 16% росту по сравнению с предыдущим кварталом. Помимо новых пациентов, о чем мы уже говорили, длительность также является ключевым фактором нашей производительности, и мы продолжаем видеть высокий процент пациентов на терапии каждый месяц.
Это свидетельствует о переносимости OJEMDA и о пользе, которую видят пациенты и врачи от нашего продукта. Продолжая расширять как ширину, так и глубину назначения и поддерживая врачей и пациентов на протяжении их времени на OJEMDA, мы продолжаем стимулировать рост общего числа рецептов. Наша команда в Day One продолжает видеть и демонстрировать значительные рыночные возможности для OJEMDA. Бывает сложно увидеть всю картину, поэтому давайте разберем потенциал роста, который все еще предстоит реализовать для нашего продукта. Этот слайд подводит итоги оценочного числа пациентов с рецидивирующими/рефрактерными пLGG, которые обслуживаются в каждом из наших приоритетных счетов.
Мы ранее делились нашей оценкой, что только в США существует распространенный пул примерно 26 000 пациентов с рецидивом или рефрактерными изменениями BRAF в pLGG, которые получили хотя бы одно предыдущее лечение. Основываясь на кривых PFS, мы оцениваем, что примерно половина из этих пациентов, вероятно, находится в длительной ремиссии и, вероятно, им не понадобится дополнительная системная терапия. Если мы распределим оставшихся пациентов пропорционально среди наших приоритетных групп и разделим на количество счетов в каждом приоритете, мы рассчитаем среднее количество пациентов, обслуживаемых на каждом счете, указанное здесь. Наш самый точный прогноз заключается в том, что в среднем наши приоритетные счета 1 управляют примерно 230 пациентами каждый, счета 2 управляют примерно 60 пациентами каждый, а счета 3 примерно 40 каждый. Это включает как тех пациентов, которые в настоящее время проходят лечение, так и тех, которые находятся под наблюдением для прогрессирования и могут понадобиться лечение в будущем.
Глубина особенно важна в наших приоритетных счетах 1 и 2, которые уже приобрели опыт с OJEMDA. В этих счетах остается значительная возможность ускорить принятие, увеличить использование и установить OJEMDA как стандарт второй линии лечения. В счетах приоритета 3, как можно ожидать, назначающие врачи склонны быть более осторожными и ждать, чтобы услышать опыт лидеров мнения, прежде чем попробовать новую терапию. Они также управляют меньшим количеством пациентов, поэтому у них меньше частота решений о лечении. Чтобы начать лечение своего первого пациента, мы продолжаем делиться опытом других врачей и нашими данными клинических исследований, чтобы помочь укрепить их уверенность в OJEMDA.
Хотя многие счета уже лечат нескольких пациентов с OJEMDA, общий объем пациентов в этих счетах подчеркивает наше твердое убеждение о том, что значительный потенциал роста остается через углубление проникновения и расширение использования во всех наших счетах. Чтобы полностью раскрыть потенциал OJEMDA, наш путь вперед ясен. Во-первых, как мы только что обсудили, наша наибольшая возможность заключается в наших текущих назначающих врачах и увеличении глубины их назначений. Во-вторых, мы должны продолжать расширять нашу базу назначающих врачей, поощряя неназначающих врачей попробовать OJEMDA в своем первом пациенте с рецидивом или рефрактерным pLGG. Среди нашей клиентской базы мы должны продолжать подчеркивать ценность OJEMDA во второй линии лечения, чтобы углубить принятие и твердо установить его как новый стандарт ухода для этих пациентов.
Мы верим, что наши скоро будущие данные по 2-летнему последующему исследованию FIREFLY-1 дополнительно помогут в этом. Наконец, с взглядом в будущее, мы хотим обеспечить, чтобы врачи и пациенты получали информацию и поддержку, которые им необходимы, чтобы они могли получать оптимальную длительность лечения со временем. Это включает в себя обучение по управлению побочными явлениями, корректировки доз и поддержки пациентов. Через эти области фокуса мы остаемся уверенными, что мы продолжим расти и увеличивать воздействие OJEMDA. Теперь я передам слово Чарльзу для более подробной информации о наших финансовых результатах.
Чарльз Йорк
Добрый день, всем. Ранее сегодня мы опубликовали подробные финансовые результаты 1 квартала 2025 года в нашем отчете о прибылях. На сегодняшнем звонке я коснусь нескольких ключевых моментов. В первом квартале чистый доход OJEMDA в США составил 30,5 миллиона долларов, что означает рост на 11% по сравнению с четвертым кварталом, вызванный увеличением на 16% квартальных рецептов.
Наши операционные расходы, за исключением себестоимости продаж, составили 68,9 миллиона долларов в первом квартале 2025 года, включая 12,9 миллиона долларов расходов на компенсацию в виде акций без наличия наличных средств. По сравнению с нашим четвертым кварталом 2024 года, исключая единовременное начисление 20 миллионов долларов, связанное с лицензированием DAY301, мы получили примерно 4% квартального снижения операционных расходов. Поддерживая дисциплинированную финансовую стратегию как основу для построения долгосрочного устойчивого роста, мы предполагаем, что затраты и операционные расходы останутся относительно стабильными в течение оставшейся части года с некоторой изменчивостью от квартала к кварталу, что позволяет нам стратегически инвестировать в возможности, поддерживающие рост, приоритизируя наш план клинического развития. Мы остаемся хорошо финансово подготовленными с балансом наличных средств в размере 473 миллиона долларов и отсутствием долгов в конце первого квартала. Продолжая расти, наша способность балансировать дисциплинированное финансовое управление с измеренными инвестициями - вот что выделяет нас. На основе наших текущих операционных планов мы не прогнозируем, что Day One потребуется дополнительное финансирование в будущем. Как упоминал ранее Джереми, наша внутренняя экспертиза в онкологическом развитии, регистрации и коммерциализации безусловно лучшая в своем роде. С продолжающимся успехом запуска OJEMDA и дисциплинированным подходом к инвестициям мы находимся в отличном положении для достижения долгосрочной устойчивой ценности. В заключение, глядя в будущее, наше обязательство остается прежним: приносить ценность нашим акционерам; ответственно управлять нашими ресурсами; и прежде всего, не бояться нарушать устоявшуюся практику традиционной разработки лекарств, чтобы предоставлять лучшие целенаправленные препараты пациентам, которым срочно нужны новые варианты. С этим я передаю звонок оператору для вопросов и ответов.
Сессия вопросов и ответов
Оператор
(Инструкции оператора)
Анупам Рама, JPMorgan.
Здесь Приянка от имени Анупама. Поздравляем с прогрессом за этот квартал. У нас есть всего один вопрос. Что вы видите в плане длительности терапии на рынке и как врачи планируют использовать препарат в долгосрочной перспективе?
Джереми Бендер
Приянка, спасибо за вопрос и комментарии. Я попрошу Лорен прокомментировать, что мы видим по длительности на данный момент.
Лорен Мерендино
Да. Мы приближаемся к году на рынке. Поэтому для нас еще рано делать выводы о длительности. Что я могу сказать, так это то, что мы продолжаем видеть очень высокий процент пациентов, продолжающих терапию месяц за месяцем. И тенденции аналогичны ожидаемым результатам, учитывая данные, которые мы видели в исследовании FIREFLY-1.
Оператор
Тара Банкрофт, TD Коуэн.
Тара Банкрофт
Я надеюсь, что вы можете дать нам, возможно, приблизительный процент дохода, который приходится на новых пациентов по сравнению с текущими пациентами. Я знаю, что в прошлом квартале вы сказали, что примерно было около 280 активных пациентов. Поэтому получение представления об обновленном числе и относительном разделении было бы действительно полезно.
Джереми Бендер
Спасибо за вопрос, Тара. И что я могу вам сказать, это то, что динамика наших новых
Так что позвольте мне попросить Лорен сначала прокомментировать сезонность, о которой она упомянула в скрипте, а затем Чарльз может прокомментировать валовую прибыль.
Лорен Мерендино
Да. Спасибо за вопрос. Мы действительно наблюдали некоторую сезонность в начале января, в основном из-за задержки сканирования и назначения приемов врача из-за новогодних праздников. Мы видели более медленное увеличение в январе, но с тех пор у нас вновь появились новые пациенты. И, как я упомянула, у нас были очень хорошие результаты NPS в апреле.
Такова сезонность, которую мы видели. Обычная сезонность, которую вы видите в 1 квартале, связана с динамикой оплаты и сбросом дедактиблей. Конечно, наши пациенты также подвержены этому. Однако программы, которые мы внедрили, успешно справились и действительно сгладили этот переход для большинства пациентов. Поэтому мы считаем это успехом.
И с этим я позволю Чарльзу прокомментировать валовую прибыль.
Чарльз Йорк
Да. Итак, с точки зрения валовой прибыли, мы ранее обсуждали, что предполагаем находиться в диапазонах валовой прибыли примерно от 12% до 15%. В первом квартале мы оставались в этом диапазоне, немного ближе к верхнему краю по сравнению с 4 кварталом прошлого года, в основном из-за нескольких реалий нашего бизнеса. Первое - мы увеличили цены в январе этого года, что привело к некоторому штрафу CPI-U, связанному с этим. И как только Лорен только что упомянула, для пациентов потребовалось незначительное количество дополнительной помощи в оплате за счет пациентов, как можно ожидать в первом квартале года, это не существенно не повлияло на нашу цифру, но оно немного влияет на наше число.
Оператор
Алек Стрэнахан, Банк Америки.
Алек Стрэнахан
Мы также поздравляем вас с продвижением. Я думаю, что, возможно, стоит подробнее остановиться на предыдущем вопросе. Как нам следует думать о старте новых пациентов отсюда? Следует ли считать тенденции апреля тем темпом, о котором мы должны думать на протяжении всего года? И, возможно, вы могли бы рассказать немного о запасах по различным каналам распределения и о том, какие последствия это может иметь, что может принести пользу второй половине прошлого года, и как мы должны об этом думать в будущем?
Джереми Бендер
Спасибо, Алек, за вопрос. Я начну с темы старта новых пациентов, а затем попрошу Чарльза прокомментировать дальше. Так что мы видим и ожидаем в будущем в отношении старта новых пациентов, действительно то, на что мы акцентировали внимание с момента запуска, и это постоянный и устойчивый рост новых пациентов со временем, поскольку эти пациенты либо рецидивируют, либо прогрессируют на других терапиях и им необходима новая терапия. И я хотел бы напомнить вам и инвесторам, что это не типичная траектория запуска онкологических препаратов. Мы реально считаем это больше похожим на запуск лекарства от редкого заболевания.
Это обусловлено относительной редкостью решений о лечении, более длительными сроками лечения и течением заболевания для пациентов с pLGG. Все это приводит к тому, что, как мы сказали, мы продолжаем видеть более плавный процесс принятия и кривую по сравнению с отказами в лечении взрослых онкологических пациентов, особенно тех запусков лечения онкологии взрослых, которые происходят в рецидивном или спасательном режиме.
Чарльз Йорк
Что касается запасов по каналам, то как мы это видим и обсуждали ранее, все еще соответствует с этой точки зрения. Мы, с операционной точки зрения и так, как мы говорили уличу, держим наши запасы в каналах или пытаемся держать наши запасы в каналах в пределах диапазона от 2 до 4 недельных запасов. Мы делаем это как внутреннюю цель, чтобы убедиться, что у нас есть достаточное предложение для канала для удовлетворения спроса пациентов, что, конечно, является главной целью. Мы остаемся в этом диапазоне 2 до 4 недель. Так что мы не верим, что есть какие-либо действительно существенные изменения в этом текущем квартале из-за изменений в запасах в каналах, кроме постоянного роста, который вы увидите при увеличении продаж.
Так что мы продолжим видеть это, поскольку мы видим рост на конкретной денежной основе, но мы будем оставаться в пределах 2 до 4 недель на руках насколько это возможно. Если мы выйдем за этот диапазон, мы обязательно обсудим это с вами и другими аналитиками.
Оператор
(Инструкции оператора)
Ами Фадия, Нидхэм энд Компани.
Это [Пуна] от лица Ами. Можете ли вы рассказать о проникновении, которое у вас есть в каждом из приоритетных центров? И что вы предпринимаете для увеличения проникновения в некоторые из менее значимых счетов в каждом приоритетном центре?
Джереми Бендер
Действительно отличный вопрос. Спасибо за то, что спросили. Я передам слово Лорен, но действительно хочу подчеркнуть тему, которую вы только что подняли, а именно, что глубина назначения нескольких пациентов на один центр - это действительно ключевая коммерческая цель для нас, конечно. Лорен?
Лорен Мерендино
Да. Поэтому, когда мы говорим о проникновении в счета, мы говорим о широте и глубине, верно? Сначала заставляем их попробовать это на одном пациенте, а затем расширяем на других пациентов. Как мы сообщали в прошлом квартале, у нас есть 100% наших приоритетных счетов 1, которые попробовали OJEMDA после утверждения. И приоритет 2, у нас есть 3/4 тех, кто попробовали OJEMDA после утверждения.
И мы продолжаем расти и даже расширяемся в P3. Но, как сказал Джереми, сейчас наш фокус - это глубина. Итак, когда они попробовали это, теперь речь идет о расширении их представления о том, кто подходит, какие пациенты подходят для OJEMDA. Это означает расширение их мышления о местонахождении опухоли или -- где они находятся в терапии и что они пережили до настоящего времени. Такой элемент.
И второй аспект, который еще важнее, это продвижение вперед. Многие врачи пробуют новый продукт у пациентов, которые получили все другие доступные терапии. Таким образом, они являются пациентами поздней линии и по мере того, как их уверенность растет, они начнут использовать его раньше в терапии. И поэтому это действительно наш приоритет - вызвать доверие к OJEMDA и доверие к использованию его раньше на этой второй линии. И с этим слово Джереми?
Джереми Бендер
Да. Я хочу добавить к вопросу еще что-то, и это действительно просто подтвердить то, о чем мы говорили в прошлом относительно этого конкретного сообщества врачей. Это группа, которая из-за характера пациентов и из-за своих соображений о долгосрочной перспективе лечения детей более консервативна, чем другие врачи. И поэтому я попрошу Элли прокомментировать, что вы видите как детский онколог.
Элли Бэрри
Конечно. Спасибо, Джереми, за вопрос. Так что да, когда вы думаете о детях с раком и в частности о заболевании типа низкостепенной глиомы, где ожидается, что дети будут жить долго до взрослого возраста, когда вы думаете о вариантах лечения и в частности о новых лечениях, конечно, вы хотите лекарство, которое работает и уменьшает размер опухоли, но вы также взвешиваете это против потенциала для долгосрочных эффектов и долгосрочных токсичностей. И очевидно, когда на рынке появляется новое лекарство и новая программа, существует много неизвестных относительно любых потенциальных эффектов через 10, 20 и более лет. Так что, с точки зрения Джереми относительно консервативной природы сообщества врачей, это один важный фактор, который врачи будут учитывать при оценке новых методов лечения и как взвешивать это по сравнению с другими доступными вариантами.
Джереми Бендер
Да. И я считаю, что ключевое здесь действительно состоит в том, что дать этим пациентам — этим врачам глубокий опыт с OJEMDA, мы знаем, что это будет необходимо для того, чтобы они постепенно почувствовали себя комфортно в течение времени. И это происходит на рынке. Мы это активно видим, особенно среди тех исследователей, которые являются частью нашего клинического исследования FIREFLY-1. И для остальных это продолжится.
Но это критично для этой точки глубины.
Оператор
Сумит Рой, Джонс Рисерч.
Сумит Рой
Переходя к разработке линейки, я бы хотел получить некоторые детали о DAY301. Что вы можете нам сказать о -- если возможно, о типе опухоли, завершенных дозах, когда мы можем ожидать данные и сколько деталей?
Джереми Бендер
Суомит, спасибо за вопрос. Позвольте мне повторить, где мы сейчас находимся, и попытаться рассмотреть эти аспекты. Итак, DAY301 находится на этапе дозоэскалации в фазе I клинического исследования. Пациенты, которых мы включаем в эти дозовые когорты, имеют определенные типы опухолей, известные своей способностью высоко экспрессировать целевой белок для программы 301, АДК, и этим целевым белком является PTK7. Такие пациенты как с эндометриальным раком, раком легкого неклеточного типа, раком молочной железы тройного отрицательного рецептора.
На данный момент мы включаем пациентов с любыми опухолями у взрослых. Мы успешно прошли первую дозовую когорту, как мы заявили в январе. Мы все еще находимся на этапе дозоэскалации, как и ожидалось. Мы еще не предоставили информацию о конкретном времени, когда у нас будут данные от дозоэскалации или, возможно, от расширенных дозовых когорт. Но могу сказать вам, что план предусматривает достижение доз, которые мы считаем безопасными, а также в эффективном диапазоне, и начало выполнения 2 вещей.
Первое - пополнение пациентов в эти дозовые когорты, чтобы мы получили больше опыта на этих конкретных дозах. И затем, после того, как у нас будет достаточно данных, перемещение в расширенные дозовые когорты, где мы сузим спектр до конкретных гистологий. И мы пока не раскрывали их, пока у нас не будет больше клинического опыта. Мы откладываем эту информацию частично по конкурентным причинам. Но расширение дозовых когорт будет важным следующим шагом.
Мы предполагаем, что на этом этапе мы будем использовать диагностику, чтобы мы могли предварительно определить экспрессию PTK7 для пациентов, которых мы включаем в эти расширенные дозовые когорты.
Суомит Рой
(неразборчиво) очень полезно. Совпадает ли литература по экспрессии PTK с тем, что вы видите в клинике? Интересно, какие прагматические барьеры у вас в виду с точки зрения безопасности или эффективности, которые будут решать дальнейшее развитие и дополнительное раскрытие данных?
Джереми Бендер
Отличные вопросы. Пока рано сказать, совпадут ли общедоступные данные по экспрессии PTK7 и есть пара источников на это, с тем, что мы увидим, когда мы действительно будем проводить испытания с нашим собственным диагностическим средством. Поэтому я думаю, что пока слишком рано сказать с какой-либо уверенностью, будет ли это так. Думаю, что во второй части вашего вопроса, Суомит, вы можете повторить его?
Суомит Рой
Я пытаюсь понять, на чем будет основываться решение о дальнейшем движении вперед. Является ли это... (неразборчиво).
Джереми Бендер
Да, спасибо. Это будет комбинацией безопасности и разумной эффективности. И что я имею в виду? Нам нужно увидеть на фазе I клинического исследования дозу, которую мы считаем возможной для перехода к фазе расширения доз и фазе II, которая будет допустима и будет иметь разумный профиль конкурентоспособности с другими программами, которые могут быть в разработке для опухолей интереса. И также нам нужно увидеть хотя бы некоторые признаки антитуморной активности.
И причина, по которой нам нужна эта антитуморная активность, действительно заключается в том, чтобы иметь уверенность, что экспозиции, которые мы видим на дозах, которые мы считаем разумными и терпимыми, могут привести к сигналу эффективности, который мы затем сможем преследовать в программы регистрации.
Оператор
Андреа Ньюкирк, Goldman Sachs.
Андреа Тан
Поздравляю с принятием товорафениба в Европе. И по этому поводу меня интересует, если вы могли бы немного поговорить о том, как вы видите рынок в этом регионе по сравнению с США? И есть ли какие-либо различия в поведении при назначении лекарств? И насколько открыто сообщество относится к данным об объективной реакции на лечение по сравнению с конечными показателями, такими как PFS или OS, которые, вероятно, не будут доступны до FIREFLY-2.
Джереми Бендер
Спасибо, Андреа. Прекрасные вопросы. Позвольте мне обобщить. Прежде всего, общая динамика рынка в отношении пациентов в Европе, в частности, довольно схожа с рынком в США. Нет эпидемиологического различия между показателями, которые вы видите в европейских странах по сравнению с США.
Итак, на высоком уровне речи, речь идет о схожей пациентской популяции. И, конечно, есть некоторые различия в ценообразовании и возмещении расходов по странам. Но мы считаем, что общая форма рынка выглядит довольно похожей. Что касается стандартов клинической помощи в Европе, они в целом довольно схожи с тем, что вы видите в США, за исключением того, что в Европе гораздо меньше внелейбельного использования продуктов в целом.
И поэтому в целом меньше применения MAP-киназ или таргетированной терапии в Европе. Несмотря на все это, на ваш вопрос о рейтинге ответов в качестве основы для оценки эффективности, это остается в практике тем, как исследователи и врачи, лечащие пациентов с pLGG в Европе, также думают о том, что они ищут в продукте. И поэтому это в целом довольно схоже с тем, что вы видите в США.
Оператор
Андрес Мальдонадо, H.C. Wainwright.
Андрес Мальдонадо
Поздравляю с прогрессом. У нас два быстрых вопроса. Как нам следует мыслить о позиционировании OJEMDA в долгосрочной перспективе? В отношении ингибиторов MEK или других таргетированных терапий, которые потенциально могут использоваться в pLGG как во фронтальной, так и рефрактерной ситуациях? Какие опасения или динамику вы можете подчеркнуть?
И второй вопрос, с наличием наличных средств в размере 473 миллионов долларов, каков интерес к привлечению нового актива или в плане бизнес-развития? Очевидно, мы ждем с нетерпением 301 и несколько других программ в пайплайне. Но любая дополнительная информация была бы полезной.
Джереми Бендер
Конечно. Спасибо за вопрос, Андрес. Позвольте мне начать с вашего вопроса о рыночной динамике и использовании таргетированных агентов здесь, в США, у пациентов с pLGG. Я бы сказал, что в целом нет четкого стандарта лечения второй линии для пациентов с BRAF-фьюженными pLGG.
И это действительно лежит в основе нашей цели установить OJEMDA как эталон лечения второй линии. И наиболее значительным препятствием для достижения этого является действительно укорененное использование и поведение для существующих терапий, которые используются вне метки, будь то химиотерапия, ингибиторы MEK. Есть небольшое количество пациентов, которые получают другие таргетированные терапии, не входящие в путь MAP-киназ, а также в значительной степени то, что мы действительно хотим сделать, это дать врачам опыт, который позволит им понять профиль продукта здесь как превосходящий их опыт с другими агентами. И по всем причинам, которые я выделил ранее в вызове, это займет время.
Но мы считаем, что есть реальная возможность, в частности, в этой популяции с BRAF-фьюженными, установить этот стандарт лечения. Следует также отметить, что в сегменте V600 в рамках pLGG есть другие одобренные агенты, как во фронтальной, так и в рецидивной ситуации в пути MAP-киназ. И поэтому наше внимание на сегмент V600 действительно сконцентрировано скорее на последовательности после использования этих агентов, потому что они движутся в направлении фронтальной линии в этом V600. И как еще одно напоминание, примерное деление пациентов составляет 75% до 80% всех пациентов с pLGG - это пациенты с BRAF-фьюженными, то есть область, где нет одобренных агентов, кроме OJEMDA, в рецидивной ситуации, и затем 15% до 20% пациентов с pLGG, у которых есть изменения в RAF - это V600, где вы видите дабрафениб и траметиниб в качестве одобренных агентов.
Прошу прощения, позвольте Чарльзу прокомментировать также вопрос бизнес-развития.
Чарльз Йорк
Итак, с точки зрения бизнес-развития, согласно тому, о чем мы говорили ранее, бизнес-развитие в Day One критично для того, что, по нашему мнению, может обеспечить дополнительный долгосрочный рост. У нас по-прежнему очень активный процесс бизнес-развития, мы рассматриваем ряд различных возможностей, но также продолжаем удерживать очень высокий уровень того, во что мы хотим инвестировать и на что мы хотим направить как наши капиталовложения, так и наш человеческий капитал. По мере продолжения этой оценки мы будем искать возможности, которые, как мы считаем, могут продолжать развивать бизнес. Временные рамки, связанные с этим, часто являются вызовом выбрать конкретное время. Но когда мы увидим что-то, мы будем двигаться вперед.
Дополнительная возможность в нашем пайплайне была бы для нас отличным стартом, и это то, что мы продолжим оценивать с течением времени.
Оператор
Дамы и господа, мы подошли к концу сессии вопросов и ответов и закончили на сегодняшний день. Спасибо за ваше время и участие. Вы можете отключиться от линий в это время.