Компания Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ:BEAM) получила статус лекарства сироты от FDA США для BEAM-302, своего новаторского генетического средства, направленного на дефицит альфа-1-антитрипсина (AATD), редкое наследственное заболевание, которое может вызвать тяжелые заболевания легких и печени. BEAM-302, поставляемый с помощью липидных наночастиц, нацеленных на печень, разработан для исправления подлежащей ДНК мутации, ответственной за AATD, предлагая надежду на одноразовое, потенциально исцеляющее лечение. Этот регуляторный веху сопровождает недавнее обозначение Регенеративной медицины продвинутой терапии (RMAT), подчеркивая перспективы терапии и настоятельную необходимость эффективных решений для AATD.
Биотехнолог в лабораторном халате обсуждает терапевтическое антитело с коллегой.
Предварительные данные из текущих клинических испытаний фазы 1/2 показывают, что BEAM-302 хорошо переносится и обеспечивает дозозависимую, долговременную коррекцию вызывающей болезнь мутации, с уровнями белка, превышающими терапевтические пороги в группе дозы 60 мг.
Проводится дозирование в более высоких когортах, и ожидаются дополнительные результаты от компании Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ:BEAM) позже в 2025 году. Статус лекарства-сироты приносит значительные преимущества, включая налоговые льготы, освобождение от платы за использование и до семи лет эксклюзивности на рынке после утверждения, ускоряя разработку этой терапии базового редактирования для AATD, состояния, для которого нет текущих исцеляющих методов.
Хотя мы признаем потенциал BEAM для роста, наше убеждение заключается в том, что некоторые акции в области искусственного интеллекта обладают большим потенциалом для достижения более высоких доходов и имеют ограниченные риски. Если вы ищете акцию в области искусственного интеллекта, которая более перспективна, чем BEAM, и имеет потенциал увеличения в 100 раз, ознакомьтесь с нашим отчетом об этой самой дешевой акции в области искусственного интеллекта.
ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ: 10 лучших акций в области онкологии для долгосрочных прибылей и 10 самых перепроданных акций для покупки согласно миллиардерам.
Отказ от ответственности: Нет.