Avidity Biosciences, Inc.(NASDAQ:RNA) представила основные данные из когорт нарастающей дозы программы FORTITUDE по дельпацибарт бракслосирану (дель-бракс) фазы 1/2 в мышечной дистрофии фасцеоскапулогумерального типа (FSHD).
FSHD - это генетически обусловленное заболевание, которое приводит к прогрессивной мышечной слабости и значительному снижению функциональной способности.
Данные будут представлены на 32-м ежегодном Международном исследовательском конгрессе Общества FSHD.
Также читайте: Avidity Biosciences сообщает о положительных данных из исследования ранней стадии дистрофии мышц Дюшенна, ожидается подача в FDA к концу 2025 года
Дель-бракс - это первая исследуемая терапия, разработанная для лечения основной причины FSHD путем прямого воздействия на вызывающий заболевание ген, двойной домашний белок 4 (DUX4).
FSHD затрагивает примерно 45 000 - 87 000 человек в Соединенных Штатах и Европе.
Основные данные из этих когорт для участников, прошедших лечение дель-браксом, по сравнению с плацебо, продемонстрировали:
Постоянное улучшение функциональной подвижности и мышечной силы, измеряемой тестом на 10-метровый пробег-ход (10MWRT), тестом на время подъема и передвижения (TUG) и количественным тестированием мышц (QMT) по сравнению с плацебо;
Постоянное улучшение нескольких показателей качества жизни, измеряемых пациентами и сравниваемых с плацебо;
Быстрое и значительное снижение уровней KHDC1L и креатинкиназы, биомаркера повреждения мышц.
Благоприятная долгосрочная безопасность и переносимость с большинством нежелательных явлений (NE), легких или умеренных, без связанных серьезных или тяжелых нежелательных явлений и без отмены.
Основные данные из продолжающейся, полностью заполненной когорты биомаркеров фазы 1/2 FORTITUDE по дель-браксу ожидаются во 2 квартале 2026 года.
Основным показателем когорты биомаркеров FORTITUDE является снижение KHDC1L, нового циркулирующего биомаркера, регулируемого DUX4.
Кроме того, Avidity объявила, что для дель-бракса открыт ускоренный путь к одобрению в США и компания начала глобальное, подтверждающее исследование фазы 3 FORWARD в FSHD.
В недавней исследовательской заметке аналитик Chardan Capital Кеи Накае установил целевую цену на акцию в $75 на 12 месяцев для Avidity Biosciences. Оценка основана на модели чистой приведенной стоимости (NPV) прогнозируемых доходов компании от ее терапевтической конвейерной линии RNA, прогнозируемых до 2034 года.
Chardan подтвердил свою рекомендацию к покупке и увеличил прогноз цены с $65 до $75. Согласно анализу Накае, оценка включает конкретные вероятности успеха для каждого из кандидатов в лекарственные препараты Avidity для учета клинических и регуляторных рисков.
Его модель присваивает вероятность успеха на уровне 60% для кандидата компании FSHD, 50% для кандидатов DM1 и DMD экзона 44, и более низкие вероятности для других активов. Аналитик применил 14% взвешенную средневзвешенную стоимость капитала (WACC) в качестве ставки дисконтирования, чтобы отразить высокий профиль риска компании на стадии развития.
Накае также выделил несколько значительных рисков, которые могут помешать Avidity достичь целевой цены в $75. Он отметил, что компании, в настоящее время не имеющей продуктов, приносящих доход, вероятно, потребуется дополнительное финансирование, что может привести к разведению акционеров.
Аналитик также указал на риски интеллектуальной собственности, критическое значение предстоящих результатов клинических испытаний и интенсивную конкуренцию со стороны крупных, лучше обеспеченных компаний в секторе биотехнологии.
Динамика цен: Акции RNA торгуются ниже на 11,6% до $32,03 на последней проверке в понедельник.
Читать далее:
Ранние успехи: Генная терапия RegenXBios помогает пациентам с Дюшенновой дистрофией ходить крепче и дольше
Фото от Gorodenkoff через Shutterstock
РАЗБЛОКИРОВАНО: 5 НОВЫХ СДЕЛОК КАЖДУЮ НЕДЕЛЮ. Нажмите сейчас, чтобы получать лучшие торговые идеи ежедневно, а также неограниченный доступ к передовым инструментам и стратегиям для получения преимущества на рынках.
Получите самый свежий анализ акций от Benzinga?
AVIDITY BIOSCIENCES (RNA): Бесплатный отчет об анализе акций
Эта статья Avidity Biosciences заверяет обнадеживающие функциональные улучшения и снижение биомаркеров в исследовании редкого заболевания мышечной слабости первоначально появилась на Benzinga.com
2025 Benzinga.com. Benzinga не предоставляет инвестиционных советов. Все права защищены.
