Ионис Фармацевтикалс провела дозирование первого субъекта в глобальном, случайном фазе III исследовании REVEAL по изучению исследовательского препарата ION582, направленного на лечение лиц с синдромом Энджелмана (AS), редким нейроразвивающим расстройством.
Плацебо-контролируемое, двойное слепое исследование привлечет почти 200 взрослых и детей с AS с материнским удалением или мутацией гена UBE3A.
На протяжении 52-недельного курса лечения субъекты будут случайным образом распределены в соотношении 2:1 и получат либо терапию, либо плацебо.
Квартальные дозы 40 мг или 80 мг ION582 будут администрироваться тем, кто находится в группах активного лечения.
После начальной фазы лечения квалифицированные субъекты получат возможность пройти в долгосрочное продолжение исследования, где терапия будет проводиться до двух лет.
Основная цель исследования - оценить улучшения в экспрессивной коммуникации с использованием шкал Bayley для оценки развития грудничка и младенца-4 (Bayley-4), прямого инструмента оценки, проводимого клиницистом.
Дефициты в экспрессивной коммуникации являются наиболее обременительными симптомами для опекунов лиц с AS.
Исследование также оценит вторичные показатели, включая общую тяжесть заболевания, коммуникацию, когнитивные функции, двигательные функции, сон и навыки повседневной жизни, а также другие исследовательские показатели.
ION582 ранее продемонстрировал перспективы в части многократного приема доз (MAD) в открытом исследовании HALOS фазы I/II, проявив клиническое улучшение в различных функциональных областях, таких как когнитивные функции, двигательная функция и коммуникация.
РНК-направленное антисенс-средство, ION582, действует путем ингибирования экспрессии антисенс-транскрипта UBE3A (UBE3A-ATS) для потенциального увеличения продукции белка UBE3A для лечения AS.
Главный невролог Ионис Фармацевтикалс Холли Кордасьевич: Данное плацебо-контролируемое исследование оценит ION582 у детей и взрослых с удалением или мутацией UBE3A и продолжает успешные результаты нашего исследования HALOS фазы I/II.
С препаратом ION582 мы продолжаем развивать наш ведущий полностью владеемый неврологический пайплайн, включающий в себя восемь лекарств, находящихся в клинической разработке для широкого спектра редких и более распространенных заболеваний.
В прошлом году Ионис объявил о дизайне фазы III исследования ION582 для лечения AS после обсуждений с Агентством по продуктам питания и лекарственным средствам США (FDA).
"Ионис начинает дозирование первого субъекта в фазе III исследования терапии синдрома Энджелмана" был изначально создан и опубликован порталом Clinical Trials Arena, принадлежащим GlobalData.
Информация на этом сайте была включена добросовестно исключительно в общие информационные цели. Она не предназначена для использования в качестве основы для принятия решений, и мы не делаем никаких представлений, гарантий или обещаний, будь то явных или подразумеваемых, относительно ее точности или полноты. Прежде чем принимать какие-либо меры на основе содержания нашего сайта, необходимо получить профессиональные или специализированные консультации.