Investing.com -- Агентство по пищевым продуктам и лекарственным средствам США рекомендовало снять добровольный запрет на генную терапию Elevidys компании Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) для амбулаторных пациентов с дистрофией Дюшенна (DMD).
ФDA пришло к выводу, что смерть 8-летнего мальчика не имела отношения к самому генному продукту терапии, позволяя амбулаторным пациентам снова получать лечение.
Тем не менее, добровольный запрет остается в силе для неамбулаторных пациентов после двух смертей. ФДА заявило, что будет продолжать работу с Sarepta по этой группе пациентов.
Elevidys - это генная терапия на основе вектора аденовируса, которая использует технологию платформы AAVrh74 компании Sarepta для лечения DMD, редкого генетического заболевания, характеризующегося прогрессирующей мышечной слабостью, вызванной дефектным геном. Лечение осуществляется в виде единовременного внутривенного введения.
Торги акциями Sarepta Therapeutics были приостановлены после закрытия торгов в понедельник перед этим обновлением от ФДА. Котировки упали на 20% за последний месяц, и ожидалось, что они возобновятся после возобновления торгов.
ФДА подчеркнула, что голос пациентского сообщества является важным, и агентство будет продолжать слушать и реагировать на мнения тех, кто пострадал от DMD.
Связанные статьи
Sarepta Therapeutics получила зеленый свет FDA для возобновления Elevidys для DMD
Victoria\'s Secret Exposed: Знак предупреждения за 52% снижением курса акций
Растущие риски? Умные деньги избежали падения более 46% на этих высоколетающих именах