Общая выручка: 166 миллионов долларов во втором квартале 2025 года, что составляет рост на 13% по сравнению со вторым кварталом 2024 года.
Рост выручки за первое полугодие: 20% рост за первое полугодие 2025 года по сравнению с первым полугодием 2024 года.
Выручка от Crysvita: 120 миллионов долларов во втором квартале 2025 года, из которых 79 миллионов из Северной Америки, 35 миллионов из Латинской Америки и Турции, и 7 миллионов из Европы.
Выручка от Dojolvi: 23 миллиона долларов во втором квартале 2025 года.
Выручка от Evkeeza: 15 миллионов долларов во втором квартале 2025 года.
Выручка от Mepsevii: 8 миллионов долларов во втором квартале 2025 года.
Операционные расходы: 274 миллиона долларов во втором квартале 2025 года, включая расходы на НИОКР в размере 165 миллионов и расходы на продажи и обслуживание в размере 87 миллионов.
Чистый убыток: 115 миллионов долларов или 1,17 доллара на акцию во втором квартале 2025 года.
Денежная позиция: 539 миллионов долларов наличных денег, денежных эквивалентов и ценных бумаг на 30 июня 2025 года.
Чистый денежный поток от операций: 108 миллионов долларов за второй квартал 2025 года и 275 миллионов за первое полугодие 2025 года.
Прогноз выручки на 2025 год: Ожидаемая общая выручка между 640 миллионами и 670 миллионами долларов, что составляет рост на 14-20% по сравнению с 2024 годом.
Прогноз выручки от Crysvita на 2025 год: Ожидается от 460 миллионов до 480 миллионов долларов за 2025 год, что составляет рост на 12-17% по сравнению с 2024 годом.
Прогноз выручки от Dojolvi на 2025 год: Ожидается от 90 миллионов до 100 миллионов долларов за 2025 год, что составляет рост на 2-14% по сравнению с 2024 годом.
Внимание! GuruFocus обнаружил 4 предупреждающих знака у RARE.
Дата публикации: 5 августа 2025 года
Для полного текста транскрипта вызова по финансовым результатам обратитесь к полному транскрипту вызова по финансовым результатам.
Позитивные моменты
Ultragenyx Pharmaceutical Inc (NASDAQ:RARE) сообщила о 20% росте выручки за первое полугодие 2025 года, достигнув отметки в 306 миллионов долларов.
У компании пять программ третьей фазы клинических исследований полностью заполнены или на стадии подачи заявки на BLA, демонстрируя крепкую конвейерную линию.
GTX-102 получил статус прорывной терапии от FDA, указывая на его потенциал как значительного средства лечения синдрома Ангельмана.
Коммерческая команда успешно обеспечила двузначный рост выручки, с Crysvita, Dojolvi, Evkeeza и Mepsevii, способствующими росту оборота.
Ultragenyx остается на пути к достижению показателя GAAP-прибыльности к 2027 году, сосредотачиваясь на росте выручки и управлении затратами.
Негативные моменты
Компания сообщила о чистом убытке в размере 115 миллионов долларов за квартал, подчеркивая текущие финансовые вызовы.
Операционные расходы были высокими, составив 274 миллиона долларов, включая значительные расходы на НИОКР и продажи и обслуживание.
Ultragenyx получила письмо о полном ответе по UX111, задерживая его утверждение и требуя дальнейшего взаимодействия с FDA.
Возможно изменение квартал к кварталу в выручке из-за неравномерных заказов на Crysvita в Латинской Америке.
Компания ожидает умеренного увеличения чистых денежных потоков от операций на 2025 год по сравнению с 2024 годом, вызванного задержками в некоторых программах.
Высокие моменты вопросов и ответов
В: Можете ли вы дать исследования о ваших недавних взаимодействиях с FDA, особенно на SABRE, и о каких-либо изменениях в сообщениях или персонале? О: Эмиль Каккис, генеральный директор, заявил, что взаимодействия после CRL были продуктивными, и они работают над пакетом для заседания типа A. Несмотря на изменения в FDA, прогресс был удовлетворительным.
В: Можете ли вы раскрыть ненаправленные факторы, влияющие на различные режимы дозирования для GTX-102 и других препаратов с использованием химии LNA? О: Эмиль Каккис, генеральный директор, пояснил, что химия LNA выбрана из-за своей силы, что позволяет использовать более низкие дозы и снижает побочные эффекты. Эта стратегия обеспечивает лучший терапевтический эффект и привела к статусу прорывной терапии для GTX-102.
В: Относительно исследования Cosmic, какова рациональность его проведения и как вы оцениваете его потенциальное воздействие, если исследование Orbit положительно? О: Эмиль Каккис, генеральный директор, заявил, что исследование Cosmic нацелено на молодых пациентов с тяжелыми болезнями, которые не могли участвовать в контролируемом плацебо исследовании. Цель исследования - продемонстрировать улучшение на 50% по сравнению с бисфосфонатами. Даже если он этого не достигнет, он все равно предоставит поддерживающие данные.
В: Для исследования Aspire фазы 3, почему вы выделяете 10% альфа на второстепенный показатель, и почему не использовать статистическую иерархию? О: Эмиль Каккис, генеральный директор, объяснил, что метод MDRI мощный и требует меньше мощности. Этот подход позволяет успешному результату испытания даже если первичный показатель не достигается, обеспечивая более надежный статистический подход.
В: Как вы оцениваете перспективы получения данных о Ангельмане в следующем году с точки зрения регулирующего и конкурентного положения? О: Эрик Кромбез, главный медицинский директор, выразил уверенность в первичном показателе с когнитивным тестом Бейли, подчеркивая его фундаментальную роль. Быстрое набор пациентов в исследование отражает сильный энтузиазм и уверенность в потенциальных выгодах от терапии.
В: Можете ли вы раскрыть, как доходы от PRV учитываются в вашем пути к достижению прибыльности по GAAP к 2027 году? О: Говард Хорн, финансовый директор, отметил, что PRV из трех программ учтены и несмотря на сдвиги в сроках, они ожидают, что все они сработают, способствуя их финансовому плану.
В: Относительно UX111 и CRL, вы считаете, что изменение руководства SEBRA повлияет на процесс разрешения? О: Эмиль Каккис, генеральный директор, считает, что изменение руководства не повлияет на процесс разрешения, поскольку акцент будет сделан на практическое, пошаговое разрешение возникших проблем, с сильными клиническими данными, поддерживающими программу.
В: Как вы управляете затратами в свете недавних задержек и какие меры приняты, если разрешение CRL займет больше времени, чем ожидалось? О: Говард Хорн, финансовый директор, заявил, что они откладывают расходы и здраво управляют численностью сотрудников, чтобы оставаться на пути к прибыльности по GAAP к 2027 году, обеспечивая эффективное использование средств.
Для полного текста транскрипта вызова по финансовым результатам обратитесь к полному транскрипту вызова по финансовым результатам.
Эта статья впервые появилась на GuruFocus.
