Администрация по контролю за продуктами и медикаментами (FDA) США одобрила первое лечение рецидивирующего папилломатоза дыхательных путей (RRP), редкого заболевания дыхательных путей, вызванного человеческим папилломавирусом (ВПЧ), требующего от пациентов прохождения нескольких операций ежегодно.
Одобрение препарата Papzimeos компании Precigen (зопапоген имаденовек-дрба) FDA для взрослых с RRP означает, что потребность в повторных процедурах по удалению доброкачественных опухолей, вызванных заболеванием, может быть снижена или устранена.
Papzimeos является нереплицирующимся иммунотерапевтическим препаратом на основе аденовирусного вектора, разработанным для помощи иммунной системе в борьбе с ВПЧ типов 6 и 11 - теми, которые вызывают RRP. Препарат вводится в виде четырех подкожных инъекций в течение трех месяцев.
По словам Precigen, иммунотерапия направлена на лечение основной патологии RRP, что означает, что доброкачественные опухоли, также известные как бородавки, которые обычно мешают функционированию голосовых связок и дыхательных путей, не развиваются.
Это был случай с Меган, 23-летней пациенткой в США с RRP, которой требовались операции каждые восемь месяцев, согласно истории пациента Фонда рецидивирующего папилломатоза дыхательных путей (RRPF). Меган - всего лишь один из примерно 27 000 случаев, оцененных в США, многие из которых полагаются на повторные операции для контроля заболевания.
Президент RRPF Ким Маклеллан заявил: "Впервые взрослые пациенты с RRP имеют доступ к одобренной FDA терапии, которая предлагает потенциал сокращения или даже устранения бесконечных повторяющихся операций".
Генеральный директор Precigen Хелен Сабзевари заявила: "Теперь все взрослые пациенты с RRP имеют право на доступ к первой и единственной одобренной терапии, которая направлена на коренную причину заболевания".
Одобрение FDA, полученное до установленного срока заключения соглашения о пользовательских платежах за лекарственные средства (PDUFA), представляет собой растущее количество препаратов, одобренных с более низкими клиническими данными, когда они предназначены для населения с редкими заболеваниями.
Precigen завершила представление заявки на регистрацию биологического препарата (BLA) в декабре 2024 года по ускоренному пути одобрения; однако FDA предоставила Papzimeos полное одобрение, которое не требует подтверждающего клинического исследования.
Решение о маркетинге было основано на результатах однорукого открытого критического испытания (NCT04724980), проведенного клиниками Национального института здоровья (NIH). Испытание оценивало Papzimeos у взрослых пациентов с RRP, нуждающимися в трех или более операциях в год. У пациентов, принимавших Papzimeos в течение 12 недель после хирургических процедур дебукинга, 51,4% достигли полного ответа - определенного как отсутствие необходимости в хирургическом вмешательстве в течение 12 месяцев после лечения.
Papzimeos показал длительный эффект, с данными наблюдения показывающими, что ответы поддерживались у большинства пациентов в течение двух лет. Большинство возникающих во время лечения нежелательных событий (AE) были легкими или умеренными, не наблюдалось дозозависимой токсичности, и не было сообщено серьезных нежелательных событий, связанных с лечением.
Директор Центра по оценке и исследованию биологических препаратов FDA Винай Празад заявил: "Случайные клинические исследования не всегда нужны для одобрения медицинских продуктов, и это одобрение - доказательство такой философии".
FDA всегда потребует правильное клиническое исследование для конкретного медицинского продукта и заболевания. Наши требования к продуктам, предназначенным для десятков миллионов здоровых людей, будут отличаться от продуктов, предназначенных для сотен или тысяч пациентов с уникальными заболеваниями.
Одобрение FDA подтверждает правильность решения Precigen о приоритизации препарата в 2024 году. Стратегический шаг включал сокращение 20% своего персонала и приостановку нескольких других клинических программ для цели коммерциализации Papzimeos, ранее известного как PRGN-2012.
"FDA одобряет Papzimeos как первую терапию для заболевания дыхательных путей, вызванного ВПЧ" был создан и опубликован журналом Pharmaceutical Technology, принадлежащим GlobalData.
Информация на этом сайте была представлена добросовестно исключительно в общих информационных целях. Она не предназначена для использования в качестве основы для принятия решений, и мы не делаем никаких заявлений, гарантий или обещаний, будь то явные или подразумеваемые относительно ее точности или полноты. Вам следует получить профессиональную или специализированную консультацию перед принятием каких-либо действий на основе содержания нашего сайта.