Roche запустит глобальное испытание фазы III своей генной терапии Дюшенна мускулярной дистрофии (DMD) Elevidys (деландистроген моксепарвовек), после того как препарат был отклонен для использования в Европе.
Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) заявило, что улучшение состояния пациентов не было достаточно значительным для утверждения в июле 2025 года. Исходя из этой обратной связи, Roche собирается собрать новые данные с плацебо-контролем через ключевое глобальное исследование.
Исследование оценит эффективность и безопасность Elevidys по сравнению с плацебо в течение 72 недель у примерно 100 мальчиков с ДМД, начавших самостоятельно ходить. Основным показателем исследования является изменение "Времени вставания" (TTR) с пола, который является важным прогностическим фактором будущего прогрессирования заболевания.
Доктор Леви Гаррауэй, главный медицинский директор Roche, сказал: "Начало этого нового исследования отражает приверженность Roche сообществу Дюшенна и нашу решимость сделать эту заболевание-модифицирующую терапию доступной для самостоятельных мальчиков в Европе и по всему миру. Наше уверенность коренится в надежных долгосрочных данных, показывающих стойкую эффективность и безопасность Elevidys, наряду с опытом лечения более тысячи самостоятельных мальчиков по всему миру.
Elevidys утвержден для самостоятельных пациентов с ДМД в США, где его продает Sarepta Therapeutics. Утверждение в США было основано на исследовании фазы III EMBARK (NCT05096221), несмотря на то, что исследование не достигло своего основного показателя улучшения моторной функции после года.
EMA отметило, что разница в 0,65 балла с плацебо в 34-балльной оценке North Star Ambulatory Assessment не является статистически значимой.
Американская агентство по продуктам и лекарствам (FDA) и Sarepta оказались втянуты в регуляторное разногласие в 2025 году после того, как несколько пациентов, получивших дозу Elevidys и другие генные терапии вирусом адено-ассоциированных вирусов (AAV) от Sarepta, столкнулись с смертельными нежелательными событиями, связанными с острым повреждением печени (ALI).
После смертей FDA и Sarepta согласились на приостановку определенных испытаний с Elevidys, и компания временно прекратила продажу генной терапии после давления со стороны агентства. Эти приостановки были сняты с тех пор.
Elevidys остается доступным при соответствующем использовании для самостоятельных лиц в возрасте четырех лет и старше, согласно обновленной метке, объявленной ранее в ноябре 2025 года. На новой метке добавлено предупреждение о риске ALI и острой печеночной недостаточности (ALF), а также о том, что терапия больше не утверждена для использования в несамостоятельных пациентов.
"Roche запустит глобальное исследование Elevidys после отказа в ЕС" был изначально создан и опубликован Clinical Trials Arena, брендом, принадлежащим GlobalData.
Информация на этом сайте была включена добросовестно исключительно для общей информации. Она не предназначена для принятия важных решений, и мы не даем никаких гарантий, явных или подразумеваемых, относительно ее точности или полноты. Прежде чем принимать какие-либо действия на основе содержания нашего сайта, обязательно получите профессиональные или специализированные консультации.
